继PD-1、ADC、CAR-T“大战”后，谁会成为百亿药物的下一城，一直是萦绕产业的重要课题。从多药企新动作来看，NASH药物正在成为重要方向。
9月22日，中国生物制药(01177.HK)发布公告，公司下属企业正大天晴与法国生物科技公司Inventiva（IVA）签署协议，将获得治疗非酒精性脂肪性肝炎治疗药物lanifibranor在大中华区的独家许可权益，该药物获得美国 FDA“突破性疗法”认证。
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非酒精性脂肪肝（NASH）是国内外药企积极开发的适应症之一。目前已有80多款候选药物进入了临床阶段，国内也有20多家公司积极布局中。
之所以药企竞逐这一细分品类，原因之一在于市场需求庞大。非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的炎症亚型，严重的患者将导致肝纤维化、肝硬化或肝癌。据测算，到2025年，中国每年的NASH新发病例或将达到200万人，是非小细胞肺癌新发病例的两倍。西南证券近期发布的研报指出，中国的NASH药物市场到2030年有望达数百亿元人民币。
诸多迹象表明，NASH正在成为市场和资本关注的细分方向。9月13日，美国一家名为Akero Therapeutics的生物技术公司宣布其NASH新药efruxifermin取得重要进展，24周试验显著改善了NASH患者的肝纤维化情形。受此消息刺激，当天Akero股价增长136%。
不过记者也注意到，目前全球尚无针对此种疾病的药物获批。这成为中生制药收购NASH新药的重要背景。
根据今晚公告所披露的协议，正大天晴将向Inventiva支付1,200万美元的首付款及最高不超过4000万美元的潜在的临床及注册里程碑付款。该产品在大中华区获批上市后，Inventiva 将从正大天晴获得额外的商业化里程碑和基于大中华区净销售的分层提成。公司表示，双方的强强联合有望填补非酒精性脂肪性肝炎这一治疗领域的空白。
IVA是一家临床阶段的生物公司，主要开发口服小分子疗法，用于治疗 NASH、黏多糖贮积症（MPS）和其它有严重未满足医疗需求的疾病。Lanifibranor是一种口服的小分子，可通过激活三种 PPAR 亚型来诱导体内抗纤维化，抗炎以及有益的代谢变化。目前，FDA 已授予lanifibranor用于治疗 NASH 的突破性疗法认证和快速通道资格，正在美国进行III期临床试验，有望成为全球第一个获批治疗Nash 的口服药物，拥有潜在同类最优（best-in-class）疗效，填补中国NASH治疗市场空白。
按照业内的判断，基于NASH复杂的发病机制以及单一靶点在不同信号通路中矛盾的相互作用，未来多药物、多靶点联合应用将成为研发的热点方向。此外，尽管全球范围的NASH新药临床试验广泛开展，但试验数据大部分来源于白种人群，在亚洲人群中的疗效和安全性有待进一步验证。
这也成为此次中生制药与IVA合作致力解决的方向。正大天晴为国内肝病用药龙头企业，1988年首款合作研发的肝病药物“强力宁”。按照中国生物制药CEO谢承润的说法，中生制药将专注于解决未被满足的临床需要和不断提升药物的可及性。
参与NASH“百亿药”市场竞逐的并非只有中生制药一家。9月20日，天士力也发布公告，控股子公司收到核准签发关于培重组人成纤维细胞生长因子21注射液用于2型糖尿病（T2DM）的《药物临床试验批准通知书》，B1344注射液就是用于治疗2型糖尿病（T2DM）和非酒精性脂肪肝炎（NASH）的创新生物药。
